Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το νέο φάρμακο της Pfizer, προσφέροντας μια σημαντική λύση για την πρόληψη και τη μείωση των επεισοδίων αιμορραγίας σε παιδιά και ενήλικες που πάσχουν από αιμοφιλία.
Η έγκριση αυτή φέρνει στο προσκήνιο το Hympavzi, καθιστώντας το την πρώτη θεραπεία χωρίς παράγοντα (non-factor therapy) που είναι πλέον διαθέσιμη για παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών, ανεξάρτητα από την παρουσία ή απουσία αναστολέων.
Παράλληλα, η ρυθμιστική αρχή επέκτεινε τη χρήση του φαρμάκου:
- Ηλικίες 12 ετών και άνω (με αναστολείς): Πλέον καλύπτει ασθενείς με αιμοφιλία Α ή Β που έχουν αναπτύξει αναστολείς (έναν τύπο αντισώματος που δυσκολεύει τη θεραπεία).
- Ηλικίες 12 ετών και άνω (χωρίς αναστολείς): Το Hympavzi ήταν ήδη εγκεκριμένο για αυτή την ομάδα ασθενών, οι οποίοι δεν παρουσιάζουν τα αντισώματα που εμποδίζουν την παραγωγή των πρωτεϊνών πήξης.
Αντίο στις συχνές ενδοφλέβιες εγχύσεις
Μία από τις πιο σημαντικές καινοτομίες της θεραπείας είναι ο τρόπος χορήγησής της. Το Hympavzi χορηγείται υποδόρια με τη χρήση ενός εύχρηστου, αυτο-ενέσιμου στυλό (pen). Αυτό αλλάζει ριζικά την καθημερινότητα των ασθενών, καθώς αποτελεί μια εξαιρετική εναλλακτική απέναντι στις παραδοσιακές ενδοφλέβιες εγχύσεις, οι οποίες συχνά απαιτείται να γίνονται πολλές φορές μέσα στην εβδομάδα.
Τι είναι η αιμοφιλία και πώς δρα το φάρμακο;
Η αιμοφιλία είναι μια σπάνια, κληρονομική πάθηση κατά την οποία το αίμα δεν πήζει φυσιολογικά, εξαιτίας της έλλειψης ειδικών πρωτεϊνών που ονομάζονται παράγοντες πήξης. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα οι ασθενείς να εμφανίζουν αυθόρμητες ή σοβαρές αιμορραγίες μετά από έναν τραυματισμό ή μια χειρουργική επέμβαση.
Υπάρχουν δύο βασικοί τύποι της νόσου:
- Αιμοφιλία Α: Είναι ο πιο συχνός τύπος και οφείλεται στην έλλειψη ή στα χαμηλά επίπεδα του παράγοντα πήξης VIII.
- Αιμοφιλία Β: Προκαλείται από την έλλειψη ή τα χαμηλά επίπεδα του παράγοντα πήξης IX.
Στις κλινικές δοκιμές τελικού σταδίου, το Hympavzi απέδειξε την αποτελεσματικότητά του στην πράξη, καθώς μείωσε σημαντικά τον μέσο ετήσιο ρυθμό αιμορραγίας σε ενήλικες και εφήβους (12 ετών και άνω) με αιμοφιλία Α ή Β που εμφάνιζαν αναστολείς, προσφέροντας έτσι καλύτερη ποιότητα ζωής και μεγαλύτερη ασφάλεια στους ασθενείς.
πηγή: Reuters